L’hôpital Robert-Debré AP-HP franchit une nouvelle étape dans le développement des thérapies de pointe avec l’inauguration, le 10 octobre 2025, de sa nouvelle unité de reconstitution des médicaments de thérapie innovante (MTI), au sein de la pharmacie à usage intérieur (PUI).

Des traitements d’avenir pour les jeunes patients
Les médicaments de thérapie innovante regroupent trois grandes familles de traitements biologiques :

• Les médicaments de thérapie génique, dont les Car-T cells ;
• Les médicaments de thérapie cellulaire somatique ;
• Les médicaments issus de l’ingénierie tissulaire.

L’hôpital Robert-Debré pionnier des MTI en pédiatrie

Pionnier dans le domaine, le service d’hématologie de l’hôpital Robert-Debré – dirigé par le Pr Jean-Hugues Dalle – a été le premier en France à administrer une thérapie Car-T cells à un patient pédiatrique, dès 2016, dans le cadre de l’essai Eliana grâce à l’implication forte et déterminante, du Pr André Baruchel, du Dr Karima Yakouben et du Dr Marie-Emilie Dourthe.

Le même service reste aujourd’hui le seul centre français à proposer une thérapie génique (Limbeldy) aux enfants atteints de leucodystrophie métachromatique. Jusqu’à présent, ces  activités étaient réalisées en partenariat avec la PUI de l’hôpital Saint-Louis, sous la supervision du Dr Isabelle Madelaine, dans le cadre d’un régime dérogatoire accordé par l’ARS Île-de-France.

Une nouvelle unité MTI pour préparer l’avenir

Face à l’essor de ces thérapies, la création d’une unité dédiée s’est imposée comme une évidenceafin d’accompagner les innovations thérapeutiques, à la fois dans le service d’hématologie, mais également en neurologie (service du Pr Stéphane Auvin) et à plus long terme dans le cadre de la création de l’Institut Robert-Debré du Cerveau de l’Enfant.

Porté par le Dr Julie Rouprêt-Serzec, cheffe de service de la PUI, et des pharmaciennes Dr Cléa Tardy et Dr Marie Robert, ce projet a mobilisé l’ensemble de la communauté hospitalière : Agnès Petit, directrice de l’hôpital, Pascal Vaconsin, directeur des opérations, le Dr Constance Beyler, représentante médicale élue de site, ainsi que Stéphane Poignant et Julien Mouchon de la Direction des investissements.

L’unité a obtenu en mars 2025 son autorisation de l’ARS pour la préparation, la dispensation et l’administration des MTI. Elle permettra désormais à l’hôpital d’assurer en interne la reconstitution de ces médicaments hautement spécialisés, dans un cadre sécurisé et conforme aux plus hauts standards de qualité.

Elle favorisera également le développement de nouveaux essais cliniques impliquant les MTI, au bénéfice direct des jeunes patients suivis à l’hôpital Robert-Debré.

Un élan collectif tourné vers l’innovation 

Cette inauguration illustre une fois encore la dynamique d’innovation et de coopération interdisciplinaire qui caractérise l’hôpital Robert-Debré. Elle s’inscrit dans la continuité des projets ambitieux portés par l’établissement, notamment la création à venir de l’Institut Robert-Debré du Cerveau de l’Enfant.

Une belle avancée pour la pédiatrie et un formidable espoir pour les enfants bénéficiaires de ces thérapies d’avenir.